体细胞临床研究工作指引
2025-09-18 21:28:41 0 举报AI智能生成
体细胞临床研究工作指引 思维导图，总结体细胞临床研究工作指引要求内容，方便企业参考制定总结相关申报文件
作者其他创作
大纲/内容
适用范围
本指引适用于由医疗机构的研究者发起的、非药品注册为目的的体细胞临床研究
对于以上市为目的的，有同类产品（针对同一适应症的同一个靶点）已获得药物临床试验审批拟开展药物临床试验或者正在开展药物临床试验的体细胞制剂，已按药品申报和纳入药品管理的体细胞制剂的临床试验，以及已进入临床应用的体细胞制剂不适用本指引
体细胞临床研究管理程序
医疗机构开展研究者发起的体细胞临床研究应当按要求在国家医学研究登记备案信息系统（以下简称信息系统）提交并上传信息，具体参照《干细胞临床研究管理办法（试行）》执行
对干细胞临床研究项目进行学术、伦理审查，并将有关立项材料报省级卫生计生行政部门会同食品药品监管部门审核后向国家卫生计生委与食品药品监管总局备案
体细胞临床研究的技术要求
开展体细胞临床研究的医疗机构须具备的技术条件
开展临床研究的医疗机构的要求
三级甲等医院，具有与所开展体细胞临床研究相应的诊疗科目
依法经过相关专业药物临床试验机构备案
属于医药领域全国重点实验室、国家临床医学研究中心依托的医疗机构
体细胞临床研究有来源合法，相对稳定、充分的研究经费
建立研究用体细胞制剂质量控制和质量受权人制度，具备全面的体细胞临床研究质量管理体系
体细胞临床研究负责人和制剂质量受权人应当由机构主要负责人正式授权，具有正高级专业技术职称，具有良好的科研信誉
具有学术委员会和伦理（审查）委员会
学术委员会应当由与开展体细胞临床研究相适应的、具有较高学术水平的机构内外专家组成
伦理（审查）委员会及其伦理审查活动，应当符合《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》的要求
具有防范体细胞临床研究风险的管理机制和处理不良反应、不良事件的措施
明确体细胞临床研究管理责任人和管理部门，并建立相应的管理制度
技术要求
基本要求
完整的体细胞临床研究资料
完成机构内立项程序
机构法人签字说明材料
科学依据
经费
相匹配的资质和能力
体细胞制剂
符合GMP基本原则和相关要求；生产工艺相对稳定且质量可控；至少工艺路线清晰无外源因子污染；全面的临床研究风险控制措施
供者筛选标准
相适应的设备设施、人员，达到GMP相关要求
原辅包材满足质量控制要求
全过程清晰的工艺路线图
有一定的工艺研究及确认数据支持
关键细胞添加成份的比较
细胞不同传代工艺及稳定性研究
细胞质量相关指标的检测方法的开发、确认和/或验证研究
制剂配方及储存、运输和使用稳定性研究
开展质量研究并制定较充分的质量标准
体现细胞的常规特性、纯度和杂质、以及安全性和生物学效力等方面的质检指标及标准
放行标准应当能反映细胞制剂的质量及安全信息的检测内容
与安全性相关的方法应当采用现行药典检测方法，如为非药典检测方法应当有方法研究及确认数据的支持
原则上需由专业检验机构进行体细胞制剂的质量复核检验，并出具检验报告
体细胞制剂标签、储存、运输和使用追溯规程可以保证制剂的质量和全程可追溯
临床前研究
毒性研究
制剂安全性研究
异常免疫反应研究
成瘤性和致瘤性/致癌性研究
药代动力学研究
药效学研究
其他安全性研究
生殖毒性
遗传毒性
研究方案
研究选题恰当
研究设计合理
风险可控
伦理合规
审查程序规范
知情同意书内容符合伦理规范
受试者和供者保护措施得当
需要在信息系统上传的材料
体细胞临床研究机构材料
一、医疗机构执业许可证书复印件
二、医疗机构等级和药物临床试验机构备案说明材料
三、机构体细胞临床研究组织管理体系（框架图）和各部门职责
四、机构体细胞临床研究管理主要负责人、质量受权人资质，以及相关人员接受培训情况
机构体细胞临床研究管理主要负责人如果非机构法定代表人，应当获得机构法定代表人的授权
质量受权人为医疗机构内负责研究用体细胞制剂质量管理和院内放行的人员，应当获得机构履职的授权
需重点提供质量受权人从事体细胞制备或产品质量控制相关的工作简历
五、机构学术委员会和伦理（审查）委员会组成及其工作制度和标准操作规范
机构学术委员会和伦理（审查）委员会组成的材料需包括全体委员姓名、性别、职称和专业领域等信息
六、体细胞制剂院内管理和质量受权人制度。
应当包含医疗机构对临床研究用体细胞制剂如何实施质量管理的内容
七、体细胞临床研究质量管理及风险控制程序和相关文件（含质量管理手册、临床研究工作程序和标准操作规范等）。
八、体细胞临床研究审计体系，内审、外审制度，内审人员资质。
九、防范体细胞临床研究风险的管理机制和处理不良反应、不良事件的措施。
十、医疗机构承担国家和省级细胞相关研究重大课题，以及全国重点实验室、国家临床医学研究中心，或相关领域的国家医学中心、转化医学国家重大科技基础设施建设单位的说明材料，或曾牵头承担国际多中心体细胞药物临床试验、牵头开展细胞药物临床试验并获得对应药品注册证书的说明材料。
需提供课题名称、承担单位、课题负责人、起止时间和是否结题等信息，并附课题任务批件复印件等
体细胞临床研究相关材料
一、立项说明和申报材料诚信承诺书
立项说明：内容应当包括研究是否已经机构立项、对临床研究实施全过程管理的承诺，须由医疗机构法定代表人亲笔签字并加盖机构公章
申报材料诚信承诺书：需由研究负责人签字
二、概述（包括研究简介、研究用细胞的技术路线介绍）。
三、临床研究经费情况。
对体细胞临床研究的经费主要来源和预算金额进行说明，并提供相关材料
四、研究人员的名单和简历（包括临床研究单位和制剂研制单位），体细胞临床研究质量管理手册。
名单：包括体细胞临床研究、体细胞制剂制备和质量保证和/或质量控制人员
简历：包括相关专业教育背景、相关工作经历、相关经验等，体细胞临床研究人员应当提供参加药物临床试验 GCP 培训情况
五、供者筛选标准和供者知情同意书样稿。
供者筛选标准包括：供者健康状况要求、供者既往病史、个人史、家族史、疫区生活史等筛查以及供者健康指标检测（包括病原体检测等）
供者知情同意书的内容要写明采集方式和用途，对身体可能的伤害及发生伤害后的救护措施、补偿等
六、体细胞制备过程中主要原辅料标准
主要原辅料：包括细胞采集物、培养基、各种添加成分、冻存液、基因修饰/改造用物质及辅料信息
分别列出原材料清单和辅料清单
清单内容：包括来源（包括药监管理部门批准情况和/或研发者或特定制备机构的质量检测记录、放行标准）和质量标准等内容
提供原辅料的质检报告（COA）或检验及放行记录，特别是生物源性材料的检验及放行记录
有临床批件：引用批件
无临床批件：参照国家对相应产品的质控要求，提供质量标准，并对每批产品提供详尽的质量检定报告
七、体细胞制剂及相关载体的制备工艺，质量控制标准和制定依据，以及工艺稳定性数据等。
体细胞制剂制备场地的总体布局图并注明各关键工艺环节的洁净度级别
制备及质控关键设备清单
制备工艺流程图并标明关键工艺控制点、控制参数及标准
工艺的主要研究及确认或验证资料
细胞培养、基因修饰、收获及制剂的优化
添加因子的筛选及浓度优化
基因修饰条件的优化
诱导条件的优化制剂研究
连续三批工艺稳定性考察材料
所有质量管理及标准操作规程（SOP)清单
质量研究的资料：体细胞的制剂质量标准和放行标准，并说明相关标准制定的依据
基因修饰的体细胞制剂
提供基因修饰/改造载体制备的工艺流程图
关键工艺控制点和控制措施
质量标准、关键属性的控制方法和一定的方法确认数据
八、体细胞及相关载体制备的完整记录和体细胞制剂质量检验报告
至少提供三个独立批次体细胞制剂制备的完整制备记录，包括采集、培养、制剂、质检、放行及存储等操作的记录和检测报告复印件
如果制备涉及质粒和载体，还需提供质粒和载体的制备和质控记录
原则上需提供委托具备对外提供质量检测服务资质的第三方检验的全面质量检验报告
如果不能提供第三方报告，需提供自行完成的全面质量检验报告、检测方法和方法确认或验证数据等材料
九、体细胞制剂的标签、储存、运输和使用追溯方案
十、不合格和剩余体细胞制剂的处理措施
十一、临床前研究报告，包括细胞水平和动物实验的安全性和有效性评价
安全性评价
细胞毒性研究
制剂安全性研究
异常免疫反应研究
致瘤性和成瘤性研究
依据细胞制剂的特性需要开展的其他安全性研究和药代动力学研究
有效性评价
体外研究
动物模型研究
详细的研究数据，所使用的体细胞制剂在细胞类型、制备工艺和质量标准及稳定性方面必须与用于临床研究的体细胞制剂一致
报告内容应当包括国内外研究现状、研究用体细胞制剂的基础研究数据总结、有效性及安全性研究资料
临床前研究报告应当注明研究机构，临床前研究负责人、实验目的、实验方法、数据统计和实验结果等
研究报告需有承担临床前研究的单位公章
十二、临床研究方案
研究题目
研究目的
立题依据
预期效果
研究设计
受试者纳入、排除标准和分配入组方法
所需的病例数
体细胞制剂的使用方式、剂量、时间及疗程，如需通过特殊手术导入治疗制剂，应当提供详细操作流程
中止和终止临床研究的标准
疗效评定标准
不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施
病例报告表样稿
研究结果的统计分析
随访的计划及实施办法
十三、临床研究风险预判和处理措施，包括风险评估报告、控制方案及实施细则等
十四、临床研究进度计划
以周为单位记录关键时间点
十五、资料记录与保存措施
十六、受试者知情同意书样稿
十七、研究者手册
十八、知识产权相关文件
十九、利益冲突披露
说明主要研究者、研究机构和制剂或资金提供方是否与研究开展存在利益冲突，以及对利益冲突的处理措施
二十、研究机构法定代表人同意研究实施的承诺函
机构学术委员会和伦理（审查）委员会的审核意见
相关材料应当能体现审核的过程，以阐明相关程序、参会人员和专家组成符合相关要求
会议签到表，包含专家姓名、工作单位、职称职务、专业领域等信息
专家签名的审查意见和记录
体细胞临床研究过程管理要求
开展体细胞临床研究须遵循GCP的基本原则和相关要求
责任主体
开展体细胞临床研究的医疗机构是体细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体，对体细胞临床研究负全面责任
体细胞制剂质量管理
研究用体细胞制剂由医疗机构制备
医疗机构应当按照GMP的要求建立完整的体细胞制剂制备质量管理体系
配备相应的设施设备和人员
确保研究用的体细胞制剂符合质量标准
研究用体细胞制剂由合作机构制备
医疗机构应当在开展临床研究前对合作机构进行现场评估
确保合作机构的体细胞制备质量管理体系符合GMP的要求
监督制备机构按照GMP要求制备符合质量标准的研究用体细胞制剂
临床研究质量管理
遵循GCP的原则
建立临床研究质量管理制度
严格按照研究方案开展研究和随访、记录和分析研究数据，如实报告研究结果
按照研究风险防范预案，及时做好临床研究不良事件和不良反应的记录和处理
设立独立的数据监察委员会
按照机构内外审制度的要求，在临床研究过程中适时开展体细胞临床研究质量和管理的审计
研究报告
医疗机构应当参照《干细胞临床研究管理办法（试行）》中有关研究报告制度的要求，及时上报临床研究中发生的严重不良事件和不良反应、研究进度和研究结果
技术核查
国家和省级卫生行政管理部门,对在系统提交的体细胞临床研究机构和研究进行抽查、专项检查或有因检查，必要时对提供体细胞制剂的制备机构进行延伸检查
机构须对技术核查中发现的问题进行及时、认真整改，并形成整改报告于检查后3个月内报送检查部门
体细胞临床研究 的利益冲突管理
建立利益冲突审查机制
研究者的利益冲突
研究机构的利益冲突
细胞和资金提供方的利益冲突
合理管理利益冲突
回避制度
应当建立临床研究立项审核和研究回避制度
信息披露
体细胞临床研究在申报、结题报告和论文发表时，研究人员应当进行利益冲突披露
收藏
职业：暂无
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